医药生物的生物制药——颠覆以往的全新行业

50多年前，Waterson和Crick在分子水平上阐述了脱氧核糖核酸(DNA)的双螺旋结构，这一重大发现拉开了现代分子生物学革命的序幕。70年代，美国的StanleyBoyer和Herbert Cohen发明了基因重组的方法，这使得在体外表达蛋白成为可能。
值得指出的是，这两项重大发现均获得了诺贝尔奖。
基因工程技术包括基因重组、分子克隆、表达纯化等核心生物技术。简单理解，这些技术能够解决以下问题：如果某段基因编码的蛋白质分子具有人们需要的功能活性时，可将人们需要的有用基因放到可控的环境中进行大量的扩增，然后将这些基因转化成相对应高纯度有活性的蛋白质。
将生物技术运用在制药行业就产生了区分于传统制药行业的生物制药业。生物技术对药物的研发产生了两个重要的效应。
第一，人们能够开发一种以基因工程合成蛋白质为基础的完全崭新的药品种类。
在人类疾病病理生理中，有一些疾病是因为体内行驶特定功能的蛋白质在机体内表达量减少，其正常的生理平衡被打破而引起。通过运用基因工程技术在可控环境下大量制备目的蛋白质，并将其使用在病人体内，可以较快速高效的调节病人体内生理环境，达到治愈病状的效果。新技术的出现造就了一个全新的行业，80年代开始，几百家生物技术公司陆续成立并投身到商业研发中。
第二，新技术可以从已知疾病的分子机理上追溯，从而找到或设计出分子“钥匙”，来开启疾病的“锁”，这个方法被称为“推理式药物设计法”，它彻底改变了传统的药物发明方法。过去，药物的发明首先需要对大量的有机化合物(称为文库)进行随即的筛选，成功与否在很大程度上是由运气来决定的。推理式药物设计法的出现使制药企业能够比以往更迅速高效的发现有治疗作用的药物。
简言之，这些先进技术的运用主要体现在两个方面，一种是采用基因工程的加工技术来生产蛋白质，另一种是以基因和分子生物学领域的先进技术为研究工具，来提高常规“小分子”药品开发的效率。