随机对照试验(RCT)，PP分析与ITT分析是什么？

在医学研究中，随机对照试验（Randomized Controlled Trials, RCT）是评估新疗法或干预措施效果的关键工具。其中，ITT分析（Intention-to-Treat Analysis）是RCT的核心组成部分。ITT分析涵盖所有随机化后的患者，不论他们实际接受何种治疗或是否完全遵循实验方案。这种看似反直觉的做法旨在确保两组间的基线特征对等，通过随机化消除除研究因素外的潜在偏差，让我们能公正地观察和评估干预的效果。对于单臂试验，ITT分析仍然是基础，它涵盖了所有签署同意书的参与者。

全分析集（Full Analysis Set, FAS）是对ITT的进一步细分，有时称为修订ITT（Modified Intent-to-Treat, mITT）分析。FAS旨在提供最少偏见的数据集，它包括在随机化后所有收集的数据，即使有特殊情况（如未达入排标准、未用药物或数据缺失）。然而，关于FAS的排除标准并未达成一致，ICHE9指南列出了特定的排除条件。FAS通常作为主要分析集，其数据完整性对于研究结果的可靠性至关重要。

符合方案集分析（Per-Protocol Analysis, PP）则是FAS的子集，仅包括那些在入排标准、治疗过程和关键指标测量上严格遵循研究方案的参与者。尽管PP集可能更严格，但与FAS相比，差异通常不大。在实际研究中，研究者可能会选择报道FAS或PP分析，配合ITT一起，以提供更全面的评估。

总的来说，RCT的这三个分析方法，ITT、FAS和PP，各有其独特之处，共同构成了研究设计和数据分析中的重要环节，确保了研究结果的科学性和可靠性。通过这些分析，我们能更准确地理解干预措施对参与者的影响，从而推动医学进步。